Chorobami rzadkimi nazywamy zwykle rzadko występujące schorzenia o podłożu genetycznym. To najczęściej choroby ciężkie, przewlekłe, często śmiertelne lub nieuleczalne. W większości przypadków występują równolegle z innymi chorobami. Eksperci szacują, że więcej niż połowa z nich dotyka dzieci. Ze względu na małą częstotliwość występowania, trudności w rozpoznawaniu i brak świadomości społecznej, ich skuteczne leczenie bywa trudne. A życie chorujących na nie osób i ich rodzin – pełne wyzwań.
Choroby rzadkie dotykają nawet 3 mln osób w Polsce
Z danych Ministerstwa Zdrowia wynika, że dotychczas wykryto ponad sześć tysięcy rzadkich chorób. Tym niemniej, w literaturze medycznej regularnie opisywane są coraz to nowe rzadkie schorzenia. Cierpi na nie od 6% do 8% populacji. Choroba rzadka to więc taka, na którą choruje nie więcej niż 5 na 10 tys. Polaków. Ministerstwo Zdrowia szacuje, że łącznie na choroby rzadkie w Polsce cierpi nawet 3 mln osób. Czyli tyle samo, co na cukrzycę.
Choroby rzadkie to schorzenia zarówno układu nerwowego, metaboliczne, jak i genetyczne. To tak naprawdę całe spektrum różnych chorób, które stanowią wyzwanie zarówno dla pacjenta i jego rodziny, jak i dla medycyny. Tryumf nad tymi chorobami jest połowiczny. Część z nich jest już nie tylko dobrze opisana i znana, ale też skutecznie leczona farmakologicznie. Leczenie innych prowadzimy w ośrodkach medycznych i ma ono status eksperymentalnego. Takie leczenie, np. komórkami macierzystymi schorzeń neurologicznych, odbywa się z sukcesami również w Polsce – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Terapia komórkami macierzystymi
Swego czasu dużo mówiło się o planach eksperymentalnego leczenia w Katedrze Neurologii i Neurochirurgii na Wydziale Nauk Medycznych Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie dorosłych cierpiących na rzadkie choroby neurologiczne. Wcześniej z sukcesami przeszczepiano tam komórki macierzyste osobom ze stwardnieniem zanikowym bocznym i stwardnieniem rozsianym oraz po urazach kręgosłupa. Z kolei w terapiach dzieci przoduje Klinika Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. Tam też leczy się cierpiących na choroby rzadkie podopiecznych Fundacji Komórki Życia-Komórki Nadziei.
Terapia komórkami macierzystymi w chorobach neurologicznych realizowana jest w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego. Co za tym idzie, nie refunduje jej Narodowy Fundusz Zdrowia.Nasz cel to umożliwianie rodzicom dzieci cierpiących na choroby rzadkie leczenia w Polsce. Doświadczenie pokazuje, że leczenie w kraju jest skuteczne, a potwierdzeniem tego są również historie naszych podopiecznych – mówi Paweł Kwiatkowski, prezes Fundacji „Komórki życia – Komórki Nadziei”.
Komórki macierzyste z krwi pępowinowej i sznura pępowiny stosuje się już w leczeniu dzieci w Polsce. Najczęściej ma to miejsce w przypadku chorób neurologicznych, takich jak mózgowe porażenie dziecięce, rozszczep kręgosłupa czy choroby rzadkie. Prowadzone są również analizy wykorzystania ich w terapiach leczenia uszkodzeń mózgu, kręgosłupa czy dystrofii mięśniowej. Odkrycie pełnego spektrum możliwości wykorzystania komórek macierzystych sznura pępowinowego pozostaje wciąż przed nami, a lista chorób, które będą nimi leczone z pewnością będzie się wydłużała. Rodzi to szansę na poprawę stanu zdrowia i jakości życia osób cierpiących na choroby rzadkie.
Czytaj także:
Walka z chorobą na wielkim ekranie. Bohaterowie tych filmów dają cenną lekcję życia!
Czytaj także:
Smocza choroba: jedna z najbardziej niszczycielskich, jakie zna człowiek
Dziś świętujemy...